當(dāng)下信使核糖核酸（mRNA） 技術(shù)可以用炙手可熱來(lái)形容，就連號(hào)稱世界上最有投資頭腦的埃隆·馬斯克都投資了它。作為新冠肺炎的康復(fù)者，馬斯克曾在接受采訪時(shí)說(shuō)：“mRNA代表了醫(yī)學(xué)的未來(lái)。基本上，你可以使用mRNA治療一切疾病。mRNA就像計(jì)算機(jī)合成程序，你可以對(duì)它進(jìn)行編程來(lái)讓它執(zhí)行所需的任何操作。舉個(gè)例子，沒(méi)準(zhǔn)實(shí)際上你還能變成一只蝴蝶。”
馬斯克不是醫(yī)藥領(lǐng)域的專業(yè)人士，變成蝴蝶或許是句玩笑話，但了解了這項(xiàng)技術(shù)后，你會(huì)覺(jué)得確也可信。未來(lái)，mRNA技術(shù)很可能會(huì)顛覆當(dāng)前的疾病治療模式，很多疾病的治療都會(huì)因?yàn)樗淖儭?/span>
mRNA是由脫氧核糖核酸（DNA）的一條鏈為模板轉(zhuǎn)錄而來(lái)、攜帶遺傳信息、能指導(dǎo)蛋白質(zhì)合成的一類單鏈核糖核酸。作為生命的核心分子之一，它是DNA翻譯和蛋白質(zhì)合成的橋梁。蛋白質(zhì)的表達(dá)由轉(zhuǎn)錄和翻譯兩個(gè)過(guò)程組成。轉(zhuǎn)錄發(fā)生在細(xì)胞核中，機(jī)體以細(xì)胞中的DNA為模板，依據(jù)堿基互補(bǔ)配對(duì)原則轉(zhuǎn)錄生成mRNA后，mRNA就含有與DNA分子中某些功能片段相對(duì)應(yīng)的堿基序列，故可作為蛋白質(zhì)生物合成的直接模板，指導(dǎo)蛋白質(zhì)的翻譯。而蛋白質(zhì)的翻譯則在細(xì)胞質(zhì)中的蛋白質(zhì)加工廠——核糖體中進(jìn)行。可以說(shuō)，任何蛋白質(zhì)的合成都離不開mRNA，反過(guò)來(lái)，我們也可以利用mRNA合成任何想要的蛋白質(zhì)。
mRNA療法，就是運(yùn)用了mRNA技術(shù)的原理——通過(guò)轉(zhuǎn)錄，以雙鏈DNA 分子為模板生成mRNA，隨后mRNA 從細(xì)胞核進(jìn)入細(xì)胞基質(zhì)與核糖體結(jié)合，完成翻譯過(guò)程，實(shí)現(xiàn)蛋白質(zhì)的生產(chǎn)。簡(jiǎn)單地說(shuō)，mRNA療法就是修飾后的 mRNA分子進(jìn)入細(xì)胞質(zhì)后，利用細(xì)胞質(zhì)內(nèi)的自由核苷酸、核糖體等進(jìn)行轉(zhuǎn)錄表達(dá)，合成目標(biāo)蛋白質(zhì)，最終執(zhí)行相應(yīng)的生理功能。
從理論上來(lái)說(shuō)，mRNA能夠表達(dá)任何蛋白質(zhì)，如抗感染的疫苗或抗體、治療罕見(jiàn)疾病的酶，或是修復(fù)受損組織的生長(zhǎng)劑，因此可以探索治療幾乎所有基于蛋白質(zhì)的疾病。mRNA技術(shù)可以像計(jì)算機(jī)的操作系統(tǒng)一樣靈活快速，通過(guò)將新的遺傳密碼插入人工合成的mRNA來(lái)改變其靶標(biāo)，從而實(shí)現(xiàn)馬斯克所稱的“可以治療一切疾病”。
這把能解碼各類復(fù)雜疾病的“萬(wàn)能鑰匙”，除了可能終結(jié)新冠肺炎疫情外，更大的應(yīng)用潛力體現(xiàn)在為開發(fā)藥物提供了新的思路和方法，從而用于防治傳染病和遺傳病、腫瘤等更為棘手的疾病。
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發(fā)布時(shí)間：2025-04-07
