2022年4月18日，《哈佛商業評論》發表一篇文章顯示，mRNA技術有望催生出新的行業生態，這將對制藥行業的創新以及藥物開發，產生巨大的影響。

其實早在2018年，美國《化學與工程新聞》（《C&EN》）雜志上一篇關于mRNA的文章《Can mRNA disrupt the drug industry?》，就引起了業內的廣泛討論。今日回首，也頗耐人尋味。

我們知道，蛋白質和疾病之間關系密切，人類90%以上的疾病與蛋白質相關。傳統藥物大多通過作用于蛋白質分子來調控其功能，使之產生對疾病起治療作用的效應。其研發一方面需要深入研究能夠修飾蛋白質的分子物質，另一方面也要對疾病的機制有著深刻認識，從而才能保證研發出安全有效的藥物。

而基于mRNA的藥物研發思路則更加簡捷高效：mRNA能直接指導蛋白質的合成，通過對mRNA 序列的設計及優化，并采用不同的遞送方式將mRNA 傳遞至細胞內，則可按需生產相應的蛋白質，來完成消滅入侵的細菌或病毒、清除癌細胞、糾正異常蛋白表達等任務，起到防治疾病的作用。mRNA 在理論上能夠表達任何蛋白質，因此可以探索治療幾乎所有基于蛋白質的疾病，用于精準的個體化治療。

因而，從制藥行業的角度來看，mRNA是一種非常有潛力的候選藥物。它不同于以往的藥物——既不是小分子化學藥物，也不是大分子生物藥物，而是體內細胞制造蛋白質的“指揮官”。將mRNA制成藥物，相當于繪出了一張可在人體內生成藥物工廠的“施工圖”，只要你編好RNA序列，就可以將細胞變成小型的藥物工廠，引導細胞自己產生特定蛋白發揮系統藥效。與目前的療法相比，“不進入細胞核，不改變基因組，只有瞬時活性，能通過生理代謝降解……”這些先天優勢使mRNA 治療被稱為“開啟你體內的藥廠”，人體由此實現“自愈”。

一般來說，藥物的開發是具有專一性，不具有普適性，是個高度定制化的過程，只專注于識別一種針對疾病靶點的分子，而不適用于另一個疾病目標。而通過搭建基于mRNA技術的平臺，創建共享式研發系統，還可能縮短研發時間，降低成本，提高效率，制藥創新方式或將迎來更深刻的變革。